Le 29 juin,Intercept Pharmaceuticals annoncéqu'il a reçu une demande complète de nouveau médicament de la part de la FDA américaine concernant son acide obéticholique (OCA) agoniste de FXR pour la fibrose causée par la stéatohépatite non alcoolique (NASH) Lettre de réponse (CRL).La FDA a déclaré dans la CRL que, sur la base des données examinées jusqu'à présent, elle estime que les avantages attendus du médicament sur la base d'autres paramètres d'essai d'histopathologie sont encore incertains et que les avantages du traitement ne dépassent pas les risques potentiels. soutenir l'approbation accélérée de l'OCA pour le traitement des patients NASH qui causent une fibrose hépatique.

Mark Pruzanski, président et chef de la direction d'Intercept, a commenté les résultats : "Au cours du processus d'examen, la FDA n'a jamais communiqué d'informations sur l'accélération de l'approbation de l'OCA, et nous croyons fermement que toutes les données soumises jusqu'à présent répondent aux exigences de la FDA et soutiennent clairement le risque de profit positif de l'OCA.Nous regrettons cette CRL.La FDA a progressivement augmenté la complexité des paramètres histologiques, créant ainsi une très haute barrière à franchir.Jusque là,OCAest seulement dans une clé trois phases.Cette demande a été satisfaite au cours de l'étude.Nous prévoyons de rencontrer la FDA dès que possible pour discuter de la manière de faire passer le plan d'approbation sur les informations CRL à l'avenir.

Dans la course pour s'emparer du premier médicament NASH répertorié, Intercept a toujours été en tête et est actuellement la seule entreprise à avoir obtenu des données d'essai positives à un stade avancé.En tant qu'agoniste puissant et spécifique du récepteur farnésoïde X (FXR),OCAa déjà obtenu des résultats positifs dans un essai clinique de phase 3 appelé REGENERATE.Les données ont montré que la NASH modérée à sévère ayant reçu de fortes doses deOCAParmi les patients, un quart des symptômes de fibrose hépatique des patients ont été significativement améliorés et l'état ne s'est pas détérioré.

La FDA a recommandé qu'Intercept soumette des données provisoires supplémentaires sur l'efficacité et l'innocuité de l'étude REGENERATE en cours pour soutenirLe potentiel de l'OCAapprobation accélérée et a souligné que les résultats à long terme de l'étude devraient se poursuivre.

Bien queOCAa déjà été approuvé pour une autre maladie rare du foie (PBC), le domaine de la NASH est immense.On estime que la NASH affecte des millions de personnes aux États-Unis seulement.Auparavant, la banque d'investissement JMP Securities estimait que le pic des ventes de médicaments Intercept pourrait atteindre des milliards de dollars.Affecté par cette mauvaise nouvelle, le cours de l'action Intercept a chuté de près de 40 % lundi à 47,25 $ par action.Les cours des actions d'autres sociétés pharmaceutiques qui ont également développé la NASH ont également chuté.Parmi eux, Madrigal a chuté d'environ 6 %, et Viking, Akero et GenFit ont chuté d'environ 1 %.

L'analyste de Stifel, Derek Archila, a écrit dans un rapport au client que le refus était dû à des effets secondaires liés au traitement qui se sont produits dansEssais cliniques OCA, c'est-à-dire que certains patients ont reçuTraitement OCA, le taux de cholestérol nocif dans le corps a augmenté, ce qui leur a valu une incidence plus élevée de risque cardiovasculaire.Étant donné que de nombreux patients atteints de NASH sont déjà en surpoids ou souffrent de diabète de type 2, de tels effets secondaires peuvent éveiller la vigilance des organismes de réglementation.Selon les exigences de la FDA en matière de données de test supplémentaires, Intercept devra peut-être attendre au moins le second semestre 2022 pour interpréter ces données.Une analyse externe estime qu'un délai aussi long pourrait effacer une partie de l'avance accumulée par Intercept, permettant à d'autres concurrents, dont Madrigal Pharmaceuticals et Viking Therapeutics, d'avoir une chance de rattraper leur retard.