Le 29 juin,Intercept Pharmaceuticals annoncéqu'elle a reçu une demande complète de nouveau médicament de la part de la FDA américaine concernant son acide obéticholique (OCA), agoniste du FXR, pour le traitement de la fibrose causée par la stéatohépatite non alcoolique (NASH). Lettre de réponse (CRL). La FDA a déclaré dans le CRL que, sur la base des données examinées jusqu'à présent, elle estime que les bénéfices attendus du médicament sur la base des critères d'évaluation alternatifs des essais histopathologiques sont encore incertains et que les bénéfices du traitement ne dépassent pas les risques potentiels. soutenir l’approbation accélérée de l’OCA pour le traitement des patients NASH responsables de la fibrose hépatique.

Mark Pruzanski, président et chef de la direction d'Intercept, a commenté les résultats : « Au cours du processus d'examen, la FDA n'a jamais communiqué d'informations sur l'accélération de l'approbation de l'OCA, et nous croyons fermement que toutes les données soumises jusqu'à présent répondent aux exigences de la FDA et soutiennent clairement le risque de profit positif de l'OCA. Nous regrettons cette CRL. La FDA a progressivement augmenté la complexité des paramètres histologiques, créant ainsi une barrière très élevée à franchir. Jusqu'à présent,OCAn'est que dans trois phases clés. Cette demande a été satisfaite au cours de l'étude. Nous prévoyons de rencontrer la FDA dès que possible pour discuter de la manière de transmettre le plan d'approbation des informations CRL à l'avenir.

Dans la course au premier médicament NASH coté en bourse, Intercept a toujours occupé une position de leader et est actuellement la seule société à avoir obtenu des données positives à un stade avancé de ses essais. En tant qu'agoniste puissant et spécifique du récepteur farnésoïde X (FXR),OCAa déjà obtenu des résultats positifs dans un essai clinique de phase 3 appelé REGENERATE. Les données ont montré que la NASH modérée à sévère ayant reçu de fortes doses deOCAParmi les patients, un quart des symptômes de fibrose hépatique ont été significativement améliorés et leur état ne s'est pas détérioré.

La FDA a recommandé qu'Intercept soumette des données provisoires supplémentaires sur l'efficacité et l'innocuité de l'étude REGENERATE en cours pour soutenirLe potentiel de l'OCAapprobation accélérée et a souligné que les résultats à long terme de l’étude devraient se poursuivre.

Bien queOCAa déjà été approuvé pour une autre maladie hépatique rare (PBC), le domaine de la NASH est immense. On estime que la NASH touche des millions de personnes rien qu’aux États-Unis. Auparavant, la banque d'investissement JMP Securities avait estimé que le pic des ventes de médicaments Intercept pourrait atteindre des milliards de dollars. Affecté par cette mauvaise nouvelle, le cours de l'action Intercept a chuté de près de 40 % lundi à 47,25 $ par action. Les cours des actions d’autres sociétés pharmaceutiques qui ont également développé la NASH ont également chuté. Parmi eux, Madrigal a chuté d'environ 6 % et Viking, Akero et GenFit d'environ 1 %.

L'analyste de Stifel, Derek Archila, a écrit dans un rapport au client que le refus était dû aux effets secondaires liés au traitement survenusTests cliniques OCA, c'est-à-dire que certains patients ont reçuTraitement OCA, le cholestérol nocif dans le corps a augmenté, ce qui à son tour leur fait avoir une incidence plus élevée de risque cardiovasculaire. Étant donné que de nombreux patients NASH sont déjà en surpoids ou souffrent de diabète de type 2, de tels effets secondaires pourraient éveiller la vigilance des agences réglementaires. Selon les exigences de la FDA concernant les données de tests supplémentaires, Intercept devra peut-être attendre au moins jusqu'au second semestre 2022 pour interpréter ces données. Une analyse externe estime qu'un retard aussi long pourrait effacer une partie de l'avance accumulée précédemment par Intercept, permettant ainsi à d'autres concurrents, notamment Madrigal Pharmaceuticals et Viking Therapeutics, d'avoir une chance de rattraper leur retard.