Ruxolitinib, également connu sous le nom de ruxolitinib en Chine, est l'un des « nouveaux médicaments » largement répertoriés dans les directives cliniques pour le traitement des maladies hématologiques ces dernières années, et a montré une efficacité prometteuse dans les maladies myéloprolifératives.
Le médicament ciblé Jakavi ruxolitinib peut inhiber efficacement l'activation de l'ensemble du canal JAK-STAT et réduire le signal anormalement amélioré du canal, obtenant ainsi une efficacité. Il peut également être utilisé pour le traitement de diverses maladies et pour les anomalies du site JAK1.
Ruxolitinibest un inhibiteur de kinase indiqué pour le traitement des patients atteints de myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé, notamment la myélofibrose primaire, la myélofibrose post-génculocytose et la myélofibrose à thrombocytémie post-primaire.
Une étude clinique similaire (n = 219) a randomisé des patients atteints de MF primaire à risque intermédiaire 2 ou à risque élevé, des patients atteints de MF après une véritable érythroblastose ou des patients atteints de MF après une thrombocytose primaire en deux groupes, l'un recevant du ruxolitinib par voie orale à raison de 15 à 20 mg bid. (n = 146) et l’autre recevant un médicament témoin positif (n = 73). Les critères d'évaluation principaux et secondaires de l'étude étaient le pourcentage de patients présentant une réduction ≥ 35 % du volume de la rate (évalué par imagerie par résonance magnétique ou tomodensitométrie) aux semaines 48 et 24, respectivement. Les résultats ont montré que le pourcentage de patients présentant une réduction du volume de la rate de plus de 35 % par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 était de 31,9 % dans le groupe de traitement, contre 0 % dans le groupe témoin (P < 0,0001) ; et le pourcentage de patients présentant une réduction de plus de 35 % du volume de la rate par rapport au départ à la semaine 48 était de 28,5 % dans le groupe de traitement, contre 0 % dans le groupe témoin (P < 0,0001). En outre, le ruxolitinib a également réduit les symptômes globaux et amélioré de manière significative la qualité de vie des patients. Sur la base des résultats de ces deux essais cliniques,ruxolitinibest devenu le premier médicament approuvé par la FDA américaine pour le traitement des patients atteints de MF.