Ruxolitinib, également connu sous le nom de ruxolitinib en Chine, est l'un des "nouveaux médicaments" qui ont été largement répertoriés dans les directives cliniques pour le traitement des maladies hématologiques ces dernières années, et a montré une efficacité prometteuse dans les maladies myéloprolifératives.
Le médicament ciblé Jakavi ruxolitinib peut inhiber efficacement l'activation de l'ensemble du canal JAK-STAT et réduire le signal anormalement amélioré du canal, obtenant ainsi une efficacité.Il peut également être utilisé pour le traitement de diverses maladies et pour les anomalies du site JAK1.
Ruxolitinibest un inhibiteur de kinase indiqué pour le traitement des patients atteints de myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé, y compris la myélofibrose primaire, la myélofibrose post-géniculocytose et la myélofibrose post-thrombocytémique primaire.
Une étude clinique similaire (n = 219) a randomisé des patients atteints de MF primaire de risque intermédiaire 2 ou de risque élevé, des patients atteints de MF après une véritable érythroblastose ou des patients atteints de MF après une thrombocytose primaire en deux groupes, l'un recevant du ruxolitinib oral 15 à 20 mgbid (n = 146) et l'autre recevant un médicament témoin positif (n = 73).Les critères d'évaluation principaux et secondaires de l'étude étaient le pourcentage de patients présentant une réduction ≥ 35 % du volume de la rate (évaluée par imagerie par résonance magnétique ou tomodensitométrie) aux semaines 48 et 24, respectivement.Les résultats ont montré que le pourcentage de patients présentant une réduction de plus de 35 % du volume de la rate par rapport au départ à la semaine 24 était de 31,9 % dans le groupe de traitement contre 0 % dans le groupe témoin (P < 0,0001) ;et le pourcentage de patients présentant une réduction de plus de 35 % du volume de la rate par rapport au départ à la semaine 48 était de 28,5 % dans le groupe de traitement par rapport à 0 % dans le groupe témoin (P < 0,0001).En outre, le ruxolitinib a également réduit les symptômes généraux et amélioré de manière significative la qualité de vie des patients.Sur la base des résultats de ces deux essais cliniques,ruxolitinibest devenu le premier médicament approuvé par la FDA américaine pour le traitement des patients atteints de MF.