La myélofibrose (MF) est appelée myélofibrose. C'est aussi une maladie très rare. Et la cause de sa pathogenèse n'est pas connue. Les manifestations cliniques typiques sont les globules rouges juvéniles et l'anémie granulocytaire juvénile avec un nombre élevé de globules rouges en forme de larmes. L'aspiration de la moelle osseuse montre souvent une aspiration sèche et la rate est souvent nettement hypertrophiée avec divers degrés d'ostéosclérose.
La myélofibrose primitive (PMF) est un trouble myéloprolifératif clonal (MPD) des cellules souches hématopoïétiques. Le traitement de la myélofibrose primitive repose principalement sur des transfusions sanguines. L'hydroxyurée peut être administrée en cas de thrombocytose. Des patients asymptomatiques à faible risque peuvent être observés sans traitement.
Deux études randomisées de phase III (ÉTUDE 1 et 2) ont été réalisées chez des patients atteints de MF (MF primaire, MF post-génculocytose ou MF thrombocytémie post-primaire). Dans les deux études, les patients inclus présentaient une splénomégalie palpable au moins 5 cm sous la cage thoracique et présentaient un risque modéré (2 facteurs pronostiques) ou élevé (3 facteurs pronostiques ou plus) selon les critères de consensus du Groupe de travail international (IWG).
La dose initiale de ruxolitinib est basée sur la numération plaquettaire. 15 mg deux fois par jour pour les patients dont la numération plaquettaire est comprise entre 100 et 200 x 10^9/L et 20 mg deux fois par jour pour les patients dont la numération plaquettaire est supérieure à 200 x 10^9/L.
Des doses individualisées ont été administrées en fonction de la tolérance et de l'efficacité pour les patients présentant une numération plaquettaire comprise entre 100 et 125 x 10 ^ 9/L, avec une dose maximale de 20 mg deux fois par jour ; pour les patients dont le nombre de plaquettes est compris entre 75 et 100 x 10^9/L, 10 mg deux fois par jour ; et pour les patients dont le nombre de plaquettes est compris entre 50 et inférieur ou égal à 75 x 10^9/L, 2 fois par jour à 5 mg à chaque fois.
Ruxolitinibest un inhibiteur oral de la tyrosine kinase JAK1 et JAK2 approuvé dans l'Union européenne en août 2012 pour le traitement de la myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé, notamment la myélofibrose primaire, la myélofibrose post-génculocytose et la myélofibrose à thrombocytémie post-primaire. Actuellement, le ruxolitinib Jakavi est approuvé dans plus de 50 pays à travers le monde, dont l'Union européenne, le Canada et plusieurs pays d'Asie, d'Amérique latine et d'Amérique du Sud.