La stratégie de traitement de la myélofibrose primitive (PMF) repose sur la stratification du risque. En raison de la variété des manifestations cliniques et des problèmes à résoudre chez les patients atteints de PMF, les stratégies de traitement doivent prendre en compte la maladie et les besoins cliniques du patient. Le traitement initial par ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) chez les patients présentant une rate volumineuse a montré une réduction significative de la rate et était indépendant du statut de mutation motrice. La plus grande ampleur de la réduction de la rate suggère un meilleur pronostic. Chez les patients à faible risque sans maladie cliniquement significative, ils peuvent être observés ou participer à des essais cliniques, avec des évaluations répétées tous les 3 à 6 mois.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) un traitement médicamenteux peut être instauré chez les patients à risque 1 faible ou intermédiaire qui présentent une splénomégalie et/ou une maladie clinique, conformément aux directives de traitement du NCCN.
Pour les patients à risque intermédiaire 2 ou à risque élevé, la HSCT allogénique est préférable. Si la transplantation n'est pas disponible, le ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) est recommandé comme option de traitement de première intention ou pour participer à des essais cliniques. Le ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) est le seul médicament actuellement approuvé dans le monde qui cible la voie hyperactive JAK/STAT, la pathogenèse du MF. Deux études publiées dans le New England Journal et le Journal of Leukemia & Lymphoma suggèrent que le ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) pourrait réduire considérablement la maladie et améliorer la qualité de vie des patients atteints de PMF. Chez les patients atteints de MF à risque intermédiaire 2 et à risque élevé, le ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) a pu réduire la rate, améliorer la maladie, améliorer la survie et améliorer la pathologie de la moelle osseuse, répondant ainsi aux principaux objectifs de gestion de la maladie.
Le PMF a une probabilité d'incidence annuelle de 0,5 à 1,5/100 000 et a le pire pronostic de tous les NMP. La PMF est caractérisée par une myélofibrose et une hématopoïèse extramédullaire. Dans le PMF, les fibroblastes de la moelle osseuse ne dérivent pas de clones anormaux. Environ un tiers des patients atteints de PMF ne présentent aucun symptôme au moment du diagnostic. Les plaintes comprennent une fatigue importante, une anémie, une gêne abdominale, une diarrhée due à une satiété précoce ou à une splénomégalie, des saignements, une perte de poids et un œdème périphérique.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) a été approuvé en août 2012 pour le traitement de la myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé, y compris la myélofibrose primaire. Le médicament est actuellement disponible dans plus de 50 pays à travers le monde.