La stratégie de traitement de la myélofibrose primaire (PMF) est basée sur la stratification du risque.En raison de la variété des manifestations cliniques et des problèmes à traiter chez les patients atteints de FMP, les stratégies de traitement doivent tenir compte de la maladie et des besoins cliniques du patient.Le traitement initial par ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) chez les patients ayant une grosse rate a montré une réduction significative de la rate et était indépendant du statut de mutation du conducteur.La plus grande ampleur de la réduction de la rate suggère un meilleur pronostic.Chez les patients à faible risque sans maladie cliniquement significative, ils peuvent être observés ou participer à des essais cliniques, avec des évaluations répétées tous les 3 à 6 mois.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) un traitement médicamenteux peut être instauré chez les patients à risque faible ou intermédiaire 1 qui présentent une splénomégalie et/ou une maladie clinique, conformément aux directives de traitement du NCCN.
Pour les patients à risque intermédiaire 2 ou à haut risque, la GCSH allogénique est préférée.Si la transplantation n'est pas disponible, le ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) est recommandé comme option de traitement de première intention ou pour participer à des essais cliniques.Le ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) est le seul médicament actuellement approuvé dans le monde qui cible la voie JAK/STAT hyperactive, la pathogenèse de la MF.Deux études publiées dans le New England Journal et le Journal of Leukemia & Lymphoma suggèrent que le ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) pourrait réduire considérablement la maladie et améliorer la qualité de vie des patients atteints de PMF.Chez les patients atteints de MF à risque intermédiaire 2 et à haut risque, le ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) a pu réduire la taille de la rate, améliorer la maladie, améliorer la survie et améliorer la pathologie de la moelle osseuse, répondant ainsi aux principaux objectifs de la prise en charge de la maladie.
La PMF a une probabilité d'incidence annuelle de 0,5 à 1,5/100 000 et a le pire pronostic de tous les NMP.La PMF est caractérisée par une myélofibrose et une hématopoïèse extramédullaire.Dans la PMF, les fibroblastes de la moelle osseuse ne sont pas dérivés de clones anormaux.Environ un tiers des patients atteints de PMF ne présentent aucun symptôme au moment du diagnostic.Les plaintes comprennent une fatigue importante, une anémie, une gêne abdominale, une diarrhée due à une satiété précoce ou à une splénomégalie, des saignements, une perte de poids et un œdème périphérique.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) a été approuvé en août 2012 pour le traitement de la myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé, y compris la myélofibrose primaire.Le médicament est actuellement disponible dans plus de 50 pays à travers le monde.