Le ruxolitinib est une petite molécule inhibiteur de Janus kinase utilisée dans le traitement de la myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé et des formes résistantes de polycythémie vraie et de la maladie du greffon contre l'hôte. Le ruxolitinib est associé à des élévations transitoires et généralement légères des aminotransférases sériques au cours du traitement et à de rares cas d'atteinte hépatique aiguë idiosyncratique spontanément résolutive et cliniquement apparente, ainsi qu'à des cas de réactivation de l'hépatite B chez les individus sensibles.

Le ruxolitinib est un inhibiteur de la kinase associée à Janus (JAK) biodisponible par voie orale avec des activités antinéoplasiques et immunomodulatrices potentielles. Le ruxolitinib se lie spécifiquement aux protéines et les inhibetyrosinekinases JAK 1 et 2, ce qui peut conduire à une réduction de l'inflammation et à une inhibition de la prolifération cellulaire. La voie JAK-STAT (transducteur de signal et activateur de transcription) joue un rôle clé dans la signalisation de nombreuses cytokines et facteurs de croissance et est impliquée dans la prolifération cellulaire, la croissance, l'hématopoïèse et la réponse immunitaire ; Les kinases JAK peuvent être régulées positivement dans les maladies inflammatoires, les troubles myéloprolifératifs et diverses tumeurs malignes.

Le ruxolitinib est unpyrazolesubstitué en position 1 par un groupe 2-cyano-1-cyclopentyléthyle et en position 3 par un groupe pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-yle. Utilisé comme sel de phosphate pour le traitement des patients atteints de myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé, y compris la myélofibrose primaire, la myélofibrose post-polyglobulie vraie et la myélofibrose post-thrombocytémie essentielle. Il a un rôle d'agent antinéoplasique et d'EC 2.7.10.2 (protéine non spécifique-tyrosinekinase) inhibiteur. C'est un nitrile, unpyrrolopyrimidineet un membre des pyrazoles.